Aux États-Unis, la décision des autorités sanitaires était très attendue. Depuis plusieurs mois, de nombreux parents d’enfants atteints de troubles du spectre autistique (TSA) espéraient l’arrivée d’un nouveau traitement : la leucovorine, également appelée acide folinique, une forme active de la vitamine B9.

Une forte attente des familles face au manque de traitements

Mais le verdict est tombé. L’agence américaine du médicament, la Food and Drug Administration (FDA), a finalement refusé d’approuver cette molécule pour le traitement de l’autisme.

Cette décision intervient après une période de forte demande. Plusieurs familles américaines avaient même signalé des difficultés pour se procurer ce médicament, selon des informations relayées par CNN. La situation s’explique notamment par une augmentation rapide des prescriptions, malgré l’absence d’autorisation officielle pour cette indication.

La leucovorine : un médicament déjà utilisé en neurologie

La leucovorine n’est pas un médicament nouveau. Cette molécule est utilisée depuis longtemps dans certaines indications médicales, notamment :

• comme antidote dans certains traitements anticancéreux
• dans certaines carences en folates
• dans des pathologies neurologiques spécifiques

Elle agit comme forme active de l’acide folique, une vitamine essentielle au fonctionnement du système nerveux et au développement du cerveau.

Certaines recherches ont suggéré qu’elle pourrait être utile chez les enfants présentant un déficit cérébral en folate (DCF). Cette maladie neurologique rare perturbe le transport de la vitamine B9 vers le cerveau, ce qui peut affecter le développement neurologique.

Or, certains enfants atteints de DCF présentent également des troubles du spectre autistique. Cette observation a conduit certains chercheurs à explorer l’intérêt potentiel de la leucovorine chez certains patients autistes.

Une promotion politique qui a accéléré les prescriptions

L’intérêt pour ce médicament a brusquement augmenté à la mi-septembre 2025. À cette période, la Maison Blanche avait évoqué publiquement la leucovorine comme un traitement potentiellement prometteur pour certains enfants autistes. Le médicament avait notamment été soutenu par Robert F. Kennedy Jr., alors secrétaire à la Santé des États-Unis.

Ces déclarations ont rapidement provoqué un effet domino. De nombreux parents ont demandé ce traitement à leurs médecins, espérant une amélioration des symptômes de leurs enfants.

Résultat : les prescriptions ont fortement augmenté, même si la molécule n’était pas officiellement approuvée pour l’autisme.

Des preuves scientifiques encore insuffisantes

Face à cet engouement, la FDA avait annoncé le 22 septembre 2025 son intention d’examiner les données scientifiques disponibles.

L’agence avait alors rappelé un point essentiel : les comprimés de leucovorine calcique étaient bien autorisés pour traiter les patients souffrant de déficit cérébral en folate, mais pas pour les troubles du spectre autistique.

Les autorités sanitaires avaient également souligné que les études disponibles restaient limitées. Les données scientifiques ne permettaient pas encore de démontrer clairement que la leucovorine améliore les symptômes de l’autisme.

Pour plusieurs experts médicaux, cette situation illustre les risques d’un emballement autour d’un traitement encore insuffisamment étudié.

Un médecin urgentiste interrogé par CNN a exprimé ses inquiétudes face à cette hausse rapide des prescriptions. Selon lui, la parole politique peut parfois influencer les décisions médicales, au risque de créer de faux espoirs chez les familles.

La FDA refuse finalement l’approbation

Le 9 mars, l’agence américaine a rendu sa décision. Les responsables de la FDA ont estimé que les preuves scientifiques actuelles ne permettent pas de conclure à l’efficacité de la leucovorine dans le traitement de l’autisme.

En revanche, les données sont jugées suffisamment solides pour autoriser son utilisation dans les cas rares de déficit cérébral en folate d’origine génétique.

L’agence précise que d’autres programmes fédéraux pourraient continuer à explorer cette piste de recherche, mais aucune étude spécifique n’est actuellement menée par la FDA elle-même.

Un espoir difficile à abandonner pour certaines familles

Pour certains spécialistes, le débat ne s’arrêtera pas immédiatement. Ils estiment que la situation risque d’être difficile à inverser.

Selon eux, de nombreux parents d’enfants autistes cherchent désespérément des solutions thérapeutiques efficaces. Cette attente peut les pousser à essayer des traitements expérimentaux, même lorsque les preuves scientifiques restent limitées.

Des conséquences possibles sur les prescriptions

La décision de la FDA pourrait toutefois modifier la pratique médicale. Certains médecins pourraient désormais refuser de prescrire la leucovorine pour l’autisme, en l’absence de preuves solides.

Par ailleurs, certaines compagnies d’assurance pourraient également cesser de rembourser ce traitement lorsqu’il est prescrit hors indication officielle.

Cette situation pourrait réduire progressivement l’usage du médicament dans ce contexte.

Recommandations médicales pour les familles concernées

Les spécialistes rappellent plusieurs principes essentiels concernant les troubles du spectre autistique :

• ne jamais débuter un traitement sans avis médical spécialisé
• privilégier les approches validées scientifiquement
• discuter des options thérapeutiques avec un neuropédiatre ou un psychiatre spécialisé
• se méfier des traitements présentés comme des solutions miracles

Les prises en charge les plus efficaces reposent aujourd’hui sur une approche multidisciplinaire, qui peut inclure :

• thérapies comportementales
• accompagnement éducatif spécialisé
• suivi psychologique
• soutien aux familles

La recherche médicale continue d’explorer de nouvelles pistes thérapeutiques. Mais les experts insistent : toute innovation doit être validée par des essais cliniques rigoureux avant d’être adoptée à grande échelle.

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