Présentée comme une avancée majeure par le ministre américain de la Santé, Robert Kennedy Jr, la leucovorine, une forme active de la vitamine B9, a récemment été vantée à la Maison Blanche comme un traitement prometteur pour les enfants autistes. Problème : aucune preuve scientifique solide ne vient confirmer cette affirmation.

Une annonce politique qui inquiète la communauté médicale

« Nous ne savons pas à qui ce médicament est censé être efficace. Nous ne savons pas s’il est sûr, ni quelle dose administrer », a rappelé avec prudence la Dr Kristin Sohl, experte en troubles du spectre autistique (TSA) à l’université du Missouri.

L’annonce a créé une vague d’inquiétude parmi les spécialistes. D’autant que le président Donald Trump avait lui-même relancé une théorie infondée, accusant le paracétamol pris pendant la grossesse d’être responsable de l’autisme — une affirmation rejetée par toute la communauté scientifique.

Une molécule utile, mais pas pour l’autisme

La leucovorine (ou acide folinique) n’est pas un produit nouveau. Développée à l’origine par le laboratoire GSK, elle figure sur la liste des médicaments essentiels de l’OMS.

Elle est utilisée depuis longtemps pour réduire la toxicité des chimiothérapies et pour traiter la toxoplasmose congénitale.

Son utilisation dans l’autisme repose sur les travaux controversés du Dr Richard Frye, neuropédiatre américain. Celui-ci avance l’hypothèse selon laquelle certains enfants autistes présenteraient un défaut de transformation de l’acide folique en acide folinique, ce qui altérerait certaines fonctions cérébrales.

Cependant, ses recherches manquent de rigueur : elles ont été menées sur de petits échantillons d’enfants, sans validation indépendante, et l’intéressé détient un brevet lié à l’usage diagnostique de la leucovorine, soulevant un conflit d’intérêts évident.

La FDA rappelle : « Ce n’est pas un traitement de l’autisme »

Face à l’emballement médiatique, la Food and Drug Administration (FDA) a réagi dès le lendemain de l’annonce gouvernementale.

Elle a précisé que la leucovorine faisait bien l’objet d’une procédure d’autorisation, mais uniquement pour une autre pathologie génétique rare, la carence cérébrale en folate, dont certains symptômes peuvent ressembler à ceux de l’autisme.

L’agence a été catégorique : « Ce médicament n’est pas un remède contre l’autisme. Des études supplémentaires sont indispensables pour évaluer sa sécurité et son efficacité. »

Les experts dénoncent une dérive politique et scientifique

Pour les chercheurs, la décision de promouvoir un médicament sans données solides relève plus du populisme scientifique que de la médecine fondée sur les preuves. « Le niveau de preuve est extrêmement faible. Il n’y a aucune raison de faire de cette piste une politique publique », s’indigne plusieurs spécialistes.

Les essais cliniques sur la leucovorine dans l’autisme sont très peu nombreux : à peine quelques dizaines d’enfants inclus, sur près de 400 études cliniques actuellement menées dans le monde sur le trouble du spectre autistique.

Une vague de demandes parentales, un casse-tête pour les médecins

Depuis cette communication politique, les pédiatres américains signalent une multiplication des demandes de prescription de leucovorine de la part de parents d’enfants autistes, espérant une amélioration rapide des capacités sociales ou langagières de leur enfant.

Face à cette situation, l’Académie américaine de pédiatrie (AAP) a publié un avis officiel, recommandant de ne pas utiliser systématiquement la leucovorine chez les enfants autistes.

Le manque de preuves sur l’efficacité réelle et les risques potentiels ne permet pas d’en faire une option thérapeutique généralisée. « Si ce médicament peut aider certains enfants, tant mieux, mais nous ne voulons pas prescrire n’importe quoi simplement parce que nous manquons d’alternatives », a précisé la Dr Sohl, coautrice de l’avis de l’AAP.

Recommandations médicales et précautions

Les spécialistes rappellent plusieurs principes essentiels :

• Aucun médicament ne guérit l’autisme. La prise en charge repose sur un accompagnement pluridisciplinaire : orthophonie, thérapies comportementales, soutien éducatif et familial.
• Tout traitement doit être encadré par un médecin.Les prescriptions expérimentales, notamment hors autorisation de mise sur le marché (AMM), doivent être strictement encadrées et soumis au consentement éclairé des parents.
• La vigilance s’impose face aux “traitements miracles”.Les thérapies non validées peuvent être inefficaces, coûteuses voire dangereuses, retardant une prise en charge adaptée.
• L’information et la transparence restent les meilleurs outils contre la désinformation médicale.

Une prudence nécessaire face aux dérives thérapeutiques

Pour les experts, l’affaire de la leucovorine illustre les dérives fréquentes entre politique, recherche et espoir des familles.

Dans un domaine aussi sensible que l’autisme, où l’attente de solutions est immense, toute annonce non fondée peut générer faux espoirs et méfiance durable envers la science.

L’autisme n’a pas besoin de promesses vides, mais de recherches solides et d’un accompagnement humain adapté.

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