نجح أطباء في لندن لأول مرة في علاج العمى لدى أربعة أطفال يعانون من مرض وراثي نادر، وذلك بفضل العلاج الجيني، أين كان جميعهم مصابين بمرض “ عمى ليبر الخلقي “، وهو اضطراب تنكسي في الشبكية يؤدي إلى فقدان شديد للبصر منذ السنة الأولى من العمر.
يعود هذا المرض إلى خلل في الجين AIPL1، وهو جين ضروري لضمان الأداء السليم لخلايا الشبكية.
علاج مبتكر لاستعادة الرؤية
في إطار هذه الدراسة قام الأطباء بحقن نسخة سليمة من الجين AIPL1 مباشرة داخل عيون الأطفال من خلالحقن تحت الشبكية، ولتقليل الالتهابات بعد العملية، وصفوا أيضًا علاجًا يعتمد على البريدنيزولون عبر الفم.
تقييم العلاج: اختبارات دقيقة لمتابعة التحسن
تضمنت عملية التقييم عدة فحوصات:
- قياس حدة البصر
- دراسة الرؤية الوظيفية
- تحليل بنية الشبكية
وساعدت هذه الاختبارات في تتبع تطور رؤية الأطفال واكتشاف أي آثار جانبية محتملة.
نتائج مذهلة: استعادة الرؤية بشكل ملحوظ
أظهرت النتائج تحسنًا مذهلاً لدى الأطفال، حيث أصبحوا قادرين على:
- رؤية الأشكال
- التعرف على وجوه أقاربهم
- العثور على ألعابهم
- القراءة والكتابة بالنسبة للبعض
للكشف عن أي آثار غير مرغوبة مثل الالتهابات أو انفصال الشبكية، أجرى الأطباء فحوصات معمقة تضمنت:
- فحص المصباح الشقي
- فحص قاع العين بعد التوسيع
- اختبارات حدة البصر
- تصوير قاع العين بمجال واسع
ووفقًا للمتخصصين، فإن هذه النتائج مذهلة للغاية وتؤكد قدرة العلاج الجيني على إحداث تغيير جذري في حياة المرضى ” لأول مرة لدينا علاج فعال لأشد أشكال العمى عند الأطفال، إنه تحول جذري يفتح المجال للتدخل المبكر ضد المرض.”
متابعة طبية لمدة خمس سنوات
وتمت متابعة جميع الأطفال على مدى خمس سنوات لتقييم فعالية العلاج ومراقبة أي آثار جانبية طويلة الأمد.
وعند اختبار طفلين قادرين على إجراء الفحوصات البصرية أظهرت النتائج:
- تحسن مؤكد في الوظيفة البصرية
- زيادة نشاط القشرة البصرية المرتبطة بالعينين المعالجتين
يمثل هذا الإنجاز منعطفًا هامًا في علاج أمراض العيون الوراثية، ويمهد الطريق لعلاجات جديدة تستهدف أشكالًا أخرى من العمى عند الأطفال.
الكلمات المفتاحية: العيون – القشرة البصرية – الطفل – العلاج – الجيني – الرؤية – المرض – الشبكية
